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Knopp Neurociências Inc. ( "Knopp") disse que havia dado início à primeira fase 2 do estudo KNS-760704 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA).

O estudo foi concebido como um dois-parte, randomizado, duplamente cego, controlado por placebo e estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade da KNS-760704 oral comprimidos. Ele será realizado em aproximadamente 20 centros de os E.U.

Na parte 1 do estudo, cerca de 80 pacientes com ELA de idades de 21 a 80 cujos sintomas começaram dentro dos últimos dois anos vão receber 12 semanas de tratamento com doses baixas de, em meados de dose, ou uma dose elevada de KNS-760704 correspondência ou placebo. Os participantes que preencher a parte 1, serão elegíveis para uma prorrogação Parte 2, em que serão re-randomizados e vai receber até 28 semanas de tratamento com doses baixas de ambos ou uma dose elevada de KNS-760704.

Estudo detalhes adicionais estão disponíveis em http://www.clinicaltrials.gov.

Knopp disse que planos para iniciar um maior prova de conceito estudo em 2009 se KNS-760704 está demonstrado que é segura e bem tolerada no presente estudo Fase 2 bis.

"Após a conclusão bem sucedida da nossa Fase 1 voluntários saudáveis estudos em finais de 2007, estamos satisfeitos por estar avançando KNS-760704 em ensaios clínicos de doentes com ELA", disse Michael Bozik, MD, presidente e diretor executivo da Knopp. "Esta etapa representa um outro marco importante para a Knopp nos nossos esforços para desenvolver um tratamento eficaz para esta doença implacável."

Sobre KNS-760704

KNS-760704 é uma pura chirally oral formulação dos aminoácidos sintéticos-benzothiazole (6R) -4,5,6,7-tetrahidro-N6-propil-2 ,6-benzothiazolediamine dicloridrato monohidratado em desenvolvimento clínico para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS). Tal como os seus S (-) enantiómero óptica, dicloridrato pramipexole (Mirapex ®), KNS-760704 revelou-se eficaz em uma série de ensaios neuroprotetor. Ao contrário Mirapex ®, um selectivo, de elevada afinidade agonista da dopamina aprovado para o tratamento da doença de Parkinson, KNS-760704 exibe muito limitado afinidade receptores da dopamina, tornando possível avaliar clinicamente o seu potencial neuroprotetor actividade ao longo de um vasto leque dose. A utilização do composto em ALS recebeu designação de medicamento órfão os E.U. Food and Drug Administration. Fase 1 estudos em voluntários saudáveis foram concluídos.

Sobre ELA

Esclerose lateral amiotrófica, muitas vezes chamada doença de Lou Gehrig, é um rápido, universalmente fatais de doenças neurodegenerativas caracterizada por fraqueza muscular progressiva e desperdício. ELA afeta adultos no prime de vida e cria um encargo substancial para os cuidadores. E.U. prevalência é de aproximadamente 30000 e a incidência é quase 2 por 100000. Apenas uma única droga tenha sido aprovado para o tratamento da ELA. Esperança de vida após o aparecimento dos sintomas é normalmente de três a cinco anos.

Sobre Knopp Neurociências Inc.

Knopp Neurociências é uma droga descoberta e desenvolvimento empresa focada no fornecimento avanço tratamentos para doenças neurológicas através da inovação, experiência, e de parceria. O produto da empresa conduzir candidato é KNS-760704, oralmente biodisponível uma pequena molécula de desenvolvimento para o tratamento da ELA. A liderança da Knopp inclui experiente neurociência droga descoberta e desenvolvimento associados com os principais executivos antigamente as empresas farmacêuticas. Knopp do financiamento tem sido liderada por Saturno Capital Inc. de Boston como agente colocação e Saturno Partners II como conduzir financiador.

Mirapex ® é uma marca registrada da Boehringer Ingelheim Pharma KG Corporation.

Este comunicado de imprensa contém "afirmações sobre o futuro", incluindo declarações relacionadas com a regulamentação planeada Knopp da limalha e programas de desenvolvimento clínico KNS-760704. Todas as afirmações sobre o futuro são baseadas em hipóteses de gestão da actual e das expectativas e envolvem riscos, incertezas e outros fatores importantes, incluindo as incertezas inerentes especificamente em ensaios clínicos de produtos e programas de desenvolvimento, a disponibilidade de financiamento para apoiar a continuação da investigação e estudos, a disponibilidade ou disponibilidade potencial de terapias alternativas ou tratamentos, a disponibilidade de protecção de patentes para as descobertas e as alianças estratégicas, bem como outros fatores que podem causar resultados reais da Knopp a diferir das nossas expectativas. Não pode haver garantia de que KNS-760704 serão desenvolvidos com sucesso ou fabricados ou que os resultados finais dos estudos clínicos serão solidária das aprovações regulamentares necessárias para comercializar os produtos. Knopp compromete nenhuma obrigação de atualizar ou revisar quaisquer afirmações sobre o futuro, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

Knopp Neurociências Inc.


Ver informação sobre droga Mirapex; pramipexole.
 
 
Enviada por:
Carlos Ramos.
 
Publicado por:
Normando Oliveira. 
 
Membro Fundador da Comunidade ELA / ALS_Brasil.

 

 

 

Cientista quer pesquisar células-tronco embrionárias no Brasil.

As células-tronco embrionárias estão no furacão da polêmica. Se por um lado os cientistas são a favor do uso de embriões para fins de pesquisa, por outro lado, a Igreja e outras entidades da sociedade civil são ferozmente contra o seu uso por questões ideológicas em relação à vida.

O Supremo Tribunal Federal (STF) adiou, no último dia 5 de março, a decisão sobre a liberação ou não das pesquisas com células-tronco embrionárias no Brasil. O adiamento ocorreu devido ao pedido de vista do ministro Carlos Alberto Menezes Direito, que alegou precisar de mais tempo para analisar o caso.

As células-tronco são conhecidas pela sigla ES, do inglês embryonic stem cells (células-tronco embrionárias), e são denominadas pluripotentes, pois podem proliferar indefinidamente in vitro sem se diferenciar, mas também podem se diferenciar se forem modificadas as condições de cultivo.

Por isso, os pesquisadores estão tão interessados. Como podem recompor tecidos, podem também ajudar no tratamento de vários tipos de doença, como a Esclerose Lateral Amiotrófica.

Para a pesquisadora Agnes Nishimura, vencedora do Prêmio Paulo Gontijo, a aprovação no Supremo Tribunal Federal da lei que autoriza a utilização das células-tronco para fins científicos é um passo importante para a pesquisa no Brasil.

“Somente as células-tronco embrionárias humanas têm a capacidade de se transformar em vários tecidos e isso abriria as portas para novas pesquisas e quem sabe a futuros tratamentos. Obviamente estamos falando de anos de pesquisa até conseguirmos chegar a tratamentos, mas pelo menos o primeiro passo teria sido dado”, afirma.

Segundo Agnes, não é fácil trabalhar com células-tronco embrionárias, mas existem muitos grupos de pesquisadores internacionais que estão “anos à frente” do Brasil nessa área de pesquisa. “Temos um potencial muito grande e ótimos pesquisadores no Brasil e espero realmente que seja possível um dia poder trabalhar com as CTEs no Brasil. Não estamos discutindo religião, política, vida. Estamos pedindo a oportunidade em entrar em um novo campo de pesquisa e por que não um dia pensar em futuras terapias? A decisão está nas mãos dos juristas do STF e esperamos que seja a nosso favor”.

Agnes Nishimura trabalha atualmente em Londres sob a orientação do doutor Christopher Shaw, do King’s College. Ele recebeu a licença de trabalhar com as células-tronco embrionárias humanas. Somente alguns grupos no Reino Unido podem trabalhar com as CTE humanas.

Recentemente o grupo liderado pelo doutor Shaw descobriu um novo gene relacionado a ELA. O novo gene se chama TDP-43 e está relacionado a uma forma familial de ELA, mas foi encontrado também em um paciente com a forma esporádica. Além disso, os pesquisadores em Londres estão trabalhando em um outro gene importante. “Nossas pesquisas visam conhecer a causa da doença em um grupo específico de pacientes e entender novos mecanismos para a ELA em geral’, diz a pesquisadora brasileira.

Agnes começou a pesquisa sobre a ELA ao trabalhar com a doença de Alzheimer (DA). “Eu achava que estava contribuindo pouco para a pesquisa da doença de Alzheimer. A doutora Mayana Zatz me perguntou se gostaria de estudar uma nova doença. Era uma doença rara e os sintomas eram semelhantes a uma outra doença estudada no centro anos atrás. Entrevistar os pacientes me deu uma lição de vida e a única coisa que eu poderia fazer por eles seria pelo menos saber o que eles tinham”.

A pesquisadora diz que a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença muito complexa e heterogênea. Ainda não são conhecidos todos fatores que causam a ELA. “Mas estamos pesquisando os fatores já conhecidos e tentamos encontrar um mecanismo comum entre eles”.

Segundo ela, alguns grupos estão estudando modelos animais para a ELA, outros estudando células tronco embrionárias humanas ou de camundongos, outros estão procurando genes responsáveis pela ELA em grupos específicos de pacientes. “Acredito que exista um grupo grande de pesquisadores estudando a ELA em geral, tentando compreender um pouco essa doença tão complexa. No último simpósio de ELA no Canadá havia mais de 300 trabalhos discutindo a ELA, inclusive o Instituto Paulo Gontijo esteve presente”.

A ELA não tem cura e suas causas continuam desconhecidas. Os pesquisadores dividem a doença em duas formas: hereditária (genética, familial) e esporádica (somente uma pessoa na família é afetada). O primeiro gene identificado para a ELA hereditária foi descoberto em 1994. Hoje em 2008 há cinco genes descritos para a ELA hereditária e eles têm funções completamente diferentes. Para a ELA do tipo esporádico, vários fatores podem estar contribuindo para o aparecimento da doença.

O Instituto Paulo Gontijo apóia a pesquisa das células-tronco. “O IPG reverencia toda forma de pensamento e apóia a pesquisa em sua totalidade. Entendemos que estas são de suma importância para a ciência e para a humanidade”, diz a vice-presidente da organização, Marcela Gontijo, que esteve na audiência do STF.

 

Fonte: http://www.ipg.org.br/

 

Publicado por:
Normando Oliveira. 
 
Membro Fundador da Comunidade ELA / ALS_Brasil.