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Fonte: Ride For Life.
 
Por: Normando Oliveira.
"O Sol é o tempo, a estrada é o pé, é o chão"...
 

Two Clinical Efforts Focused on Markers of ALS Disease Progression

September 10 2006 | ALS Research

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August 31, 2006
ProgressionRoberta Friedman, Ph.D., Research Department Information Coordinator

The ALS Association has awarded funds to two new proposals through its TREAT ALS initiative, Translational Research Advancing Therapy for ALS, a drug discovery program and clinical trials process that accelerates discovery and testing of clinical candidates for amyotrophic lateral sclerosis (ALS, also called Lou Gehrig’s disease).

The two grants fund early stage clinical trials that will test new methods to track progression of the disease as well as new treatment strategies in ALS patients. The trials have not yet begun to recruit participants.

Markers of disease progression that investigators have used in the past include muscle strength testing, survival time and the ALS Functional Rating Scale as well as measures of respiratory function. These methods demand relatively large numbers of patients and long times for follow up in clinical trials in order to see if a treatment is effective.

The new ways to look at the progress of the disease are brain imaging and a test of the electrical function of muscles that reflect their wasting in ALS. The new clinical trials will be testing these new methods to see if they can serve as surrogate markers of ALS progression that will more rapidly and reliably reveal that a treatment is working.

One trial will evaluate electrical impedance myography, a technique which measures the integrity and health of the muscle cells. This measure has the potential to serve as a marker of advancing disease in ALS. This painless, noninvasive electrical test does not depend on any effort on the part of the patient and could prove to be a reliable indicator that a new therapeutic is halting or slowing the progress of the disease.

The study investigators, Seward Rutkove, M.D., at Beth Israel Deaconess hospital in Boston , and Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., of the State University of New York in Syracuse , will seek to confirm that this test of muscle function is a reliable index of the progress of ALS that would speed clinical testing of candidate therapies.

The other trial will see if a drug used in Alzheimer’s disease called memantine can help in ALS. In addition to traditional testing of ALS progression, magnetic resonance spectroscopy will be used confirm a difference in brain chemistry. Also, the investigators will use a measure of nerve response called motor unit number estimation to see if more spinal motor neurons survive in treated patients. Together, these methods should provide a comprehensive means to measure the response of the primary targets in ALS to treatment. The investigators in this trial, Sanjay Kalra, M.D., and K. Ming Chan, M.B., CH.B., of the University of Alberta, Canada, will also use established measures of disease progression that include the patient and caregiver questionnaire called the ALS Functional Rating Scale as well as muscle strength, respiratory and cognitive testing.

Memantine is already shown to be safe in people and has theoretical aspects that suggest it might have benefit in ALS. It acts on glutamate transmission, which is implicated in ALS. The only approved drug for ALS is riluzole which also affects glutamate messages in the nervous system. The investigators will test different doses of memantine in patients with ALS in order to plan for a large, Phase III trial of efficacy.

Magnetic resonance spectroscopy of the brain can show that a signal related to the integrity of neurons changes with progression of ALS. For more details, click here. The investigators will measure this signal at study enrollment and at intervals during the study to see if the signal changes reliably to reflect slowing of disease due to successful treatment effect.

Markers of the progress of ALS are vital to continued efforts to discover effective treatment for the disease, which remains a fatal diagnosis. Any new signposts that reliably show slowing of the disease will speed clinical testing of new candidate therapies, the key goal of the Association’s TREAT ALS initiative.

........................tradutor on line ........................

Dois esforços clínicos focalizaram em marcadores da progressão da doença de ALS 

Setembro 10 2006 | pesquisa de ALS       

Agosto 31, 2006  ProgressionRoberta Friedman, Ph.D., coordenador da informação do departamento da pesquisa   

A associação de ALS concedeu fundos a duas propostas novas com sua iniciativa do DELEITE ALS, terapia avançando da pesquisa Translational para ALS, um programa da descoberta da droga e umas experimentações clínicas processam que acelere a descoberta e testar de candidatos clínicos para o sclerosis de lateral amyotrophic (ALS, chamado também doença de Lou Gehrig).   

As duas concessões financíam as experimentações clínicas do estágio adiantado que testarão métodos novos para seguir a progressão da doença as well as estratégias novas do tratamento em pacientes de ALS. As experimentações não começaram ainda a recrutar participants.   

Os marcadores da progressão da doença que os investigators usaram no passado incluem testar da força de músculo, tempo de sobrevivência e a escala de avaliação funcional de ALS assim como medidas da função respiratory. Estes métodos exigem relativamente um grande número pacientes e vezes longas para a continuação em experimentações clínicas a fim ver se um tratamento for eficaz.   

As maneiras novas olhar o progresso da doença são imagem latente do cérebro e um teste da função elétrica dos músculos que refletem seu desperdiçar em ALS. As experimentações clínicas novas estarão testando estes métodos novos para ver se puderem servir como os marcadores surrogate da progressão de ALS que revelam mais ràpidamente e confiantemente que um tratamento está trabalhando.    Uma experimentação avaliará o myography elétrico do impedance, uma técnica que meça a integridade e a saúde das pilhas do músculo. Esta medida tem o potencial servir como um marcador da doença avançando em ALS. Este teste elétrico painless, noninvasive não depende de nenhum esforço na parte do paciente e poderia provar ser um indicador de confiança que um therapeutic novo seja parando ou retardando o progresso da doença.   

Os investigators do estudo, Seward Rutkove, M.D., no hospital de Beth Israel Deaconess em Boston, e em Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., da universidade de estado de New York em Siracusa, procurarão confirmar que este teste da função do músculo é um índice de confiança do progresso de ALS que apressaria testar clínico de terapias do candidato.   

A outra experimentação verá se uma droga usada no memantine chamado da doença de Alzheimer puder ajudar em ALS. Além a testar tradicional da progressão de ALS, o spectroscopy do resonance magnético será usado confirma uma diferença no chemistry do cérebro. Também, os investigators usarão uma medida do estimation chamado resposta do número da unidade do motor do nervo ver se os neurônios mais spinal do motor sobreviverem em pacientes tratados. Junto, estes métodos devem fornecer meios detalhados medir a resposta dos alvos preliminares em ALS ao tratamento. Os investigators nestes experimentação, Sanjay Kalra, M.D., e K. Ming Chan, M.B., CH.B., da universidade de Alberta, Canadá, usarão também as medidas estabelecidas da progressão da doença que incluem o paciente e o questionário do caregiver chamados a escala de avaliação funcional de ALS assim como testar da força de músculo, o respiratory e o cognitive.   

Memantine já é mostrado para ser seguro nos povos e tem os aspectos teóricos que sugerem que puderam ter o benefício em ALS. Age na transmissão do glutamate, que é implicada em ALS. A única droga aprovada para ALS é o riluzole que afeta também mensagens do glutamate no sistema nervoso. Os investigators testarão doses diferentes do memantine nos pacientes com ALS a fim planear para uma grande, experimentação da fase III do efficacy.   

O spectroscopy do resonance magnético do cérebro pode mostrar que um sinal se relacionou à integridade de mudanças dos neurônios com progressão de ALS. Para mais detalhes, estalar aqui. Os investigators medirão este sinal no registro do estudo e em intervalos durante o estudo ver se o sinal mudar confiantemente para refletir retardar da doença devido ao efeito bem sucedido do tratamento.   

Os marcadores do progresso de ALS são vitais aos esforços continuados descobrir o tratamento eficaz para a doença, que remanesce um diagnóstico fatal. Todos os signposts novos que mostrarem confiantemente retardar da doença apressarão testar clínico de terapias novas do candidato, o objetivo chave da iniciativa do DELEITE ALS da associação.